基因治疗CRO服务
基因治疗平台
基因治疗是前沿生物治疗技术，通过向靶细胞导入外源基因，修复缺陷基因、抑制致病基因，可用于治疗遗传病、肿瘤、退行性疾病等疑难病症，是生物医药领域重点发展方向，科研与临床转化潜力巨大。365英国上市集团生物自建基因治疗全流程服务平台，提供一站式整体解决方案。平台覆盖研发全链条：上游开展病毒载体构建与开发，中游完成病毒包装生产、疾病模型构建，下游进行药效有效性评价。全流程一体化服务可规避数据偏差，保障实验数据连贯可靠，全面助力基因治疗基础研究与临床前研发。
AI辅助的载体研制
AAV衣壳蛋白在基因治疗和疫苗开发中发挥着重要作用，但传统定向进化筛选技术存在着文库容量有限、成功率低、筛选效率低等诸多局限性，为此，我们通过深度学习建立了可预测的AI模型，以高效筛选用于基因治疗药物多目标性的AAV突变体，实现大脑靶向、全眼表达能力、眼部穿透力等多部位靶向预测。
相比于传统定向进化，AI辅助筛选AAV完成了多维度突破，即：
- 文库容量从有限到无限；
- 使用AI模型而非湿实验来输出新序列；
- 周期由至少3年缩短至1年左右，筛选效率提高3-6倍。
AAV病毒相关服务类型
1. 定制化AAV病毒包装服务：
包括基因敲低、敲除、过表达等类型，从AAV载体的设计、构建，到病毒的包装、纯化、表达分析以及功能验证等，最大限度缩短实验周期
2. 现货AAV病毒：
涵盖EGFP荧光蛋白、mcherry荧光蛋白、工具酶、Luciferase报告基因等。
3. AAV动物模型构建服务：
适用于心血管疾病、神经退行性疾病等重大疾病的机制研究与药物评价，可提供标准化、即用型的模型构建解决方案
4. 病毒的下游注射、检测服务：
提供从静脉注射到不同组织的原位注射，推荐合适的血清型和用量，并提供基因治疗有效性评价服务
5. AI-AAV平台的衣壳变体筛选服务：
基于可预测的AI模型，高效筛选用于基因治疗药物多目标性的AAV突变体，可实现大脑靶向、全眼表达能力、眼部穿透力等多部位靶向预测
AI-AAV案例数据
基因治疗平台优势
- 全流程自主CRO平台：搭建覆盖载体构建、病毒包装生产、疾病模型打造、药效评价的全链条服务体系，保障整套实验数据连贯、结果可靠。
- 专业生信分析能力：依托 AI+生物信息学专业团队与成熟算法模型，可完成基因突变风险预判、动物模型设计、AAV 衣壳蛋白优化等工作，高效支撑研发推进。
- 多元化优质动物模型：储备眼科、神经等多领域动物模型，自研全基因组人源化模型，适配 AAV、ASO、siRNA 等各类基因治疗药物的临床前研发要求。
- 体内外一站式综合服务：兼具细胞生物学与模式动物技术积淀，可提供从基因风险评估、载体设计、模型构建，到药效验证、表型分析的全套服务，技术成果已被数千篇高水平期刊文献引用，全力助力科研与临床转化。
