眼科药效评价
眼科药效评价综合解决方案
在眼科疾病药物研发中，通常会使用小鼠疾病模型进行潜在药物的药理药效评价。365英国上市集团生物眼科基因治疗平台由资深博士团队带领，拥有眼科精细化操作的技术人才、国际知名的精密小动物眼科仪器设备和标准化的眼科基因治疗研究整体服务体系。可为客户提供眼科疾病模型构建、眼部注射给药、眼部活体表型检测和分子病理表型药效检测等一站式服务，全力支持眼科药物的开发进程，确保您的研究在每个阶段都能获得精准、高效、可靠的结果。
AI辅助的载体研制
AAV衣壳蛋白在基因治疗和疫苗开发中发挥着重要作用，但传统定向进化筛选技术存在着文库容量有限、成功率低、筛选效率低等诸多局限性，为此，我们通过深度学习建立了可预测的AI模型，以高效筛选用于基因治疗药物多目标性的AAV突变体，实现大脑靶向、全眼表达能力、眼部穿透力等多部位靶向预测。
相比于传统定向进化，AI辅助筛选AAV完成了多维度突破，即：
- 文库容量从有限到无限；
- 使用AI模型而非湿实验来输出新序列；
- 周期由至少3年缩短至1年左右，筛选效率提高3-6倍。
眼科AAV现货精选
- 常规血清型：AAV2-CMV-EGFP、AAV5-CMV-EGFP、AAV8-CMV-EGFP、AAVDJ-CMV-EGFP等
- 变体血清型：AAV2.7M8-CMV-EGFP、AAV2.NN-CAG-EGFP、AAV2.GL-CAG-EGFP等
- 自主专利突变体：AAV2.PM054-CMV-EGFP、AAV2.PM054-CAG-EGFP、AAV2.A2HRE15-CMV-EGFP、AAV2.A2HRE15-CAG-EGFP等
- 疾病造模-湿性年龄相关性黄斑变性：AAV2-PM054-CAG-hVEGFA、AAV2-PM054-CMV-hVEGFA、AAV2-PM054-CAG-hVEGFA-T2A-ANGPT2、AAV2-PM054-hRPE65-VEGFA165等
AAV-Eye病毒变体
通过AI筛选后的AAV2病毒变体PM077、PM021、PM054在C57BL/6J小鼠中进行玻璃体腔注射，数据显示病毒变体对眼睛的感染能力更强，适用于各类眼底疾病的基础和应用研究。
| 组别 | 病毒名称 | 视网膜后层穿透力 | 全眼表达能力 |
|---|---|---|---|
| 野生型对照 | AAV2-WT | 0 | 1 |
| 阳性对照 | AAV2.7M8 | 1 | 2 |
| 创新型AAV2病毒变体1 | PM077 | 3 | 10 |
| 创新型AAV2病毒变体2 | PM021 | 1.5 | 12.5 |
| 创新型AAV2病毒变体3 | PM054 | 10 | 15 |
AI-AAV靶向预测验证数据
眼科药效平台高端实验仪器设备
平台配置全套国际知名品牌小动物眼科专用设备，覆盖结构成像、功能检测、电生理、眼压、角膜、视觉行为等全维度评价：Micron IV小动物视网膜显微成像系统：实现眼底镜、荧光血管造影、荧光成像、OCT一体化检测；Diagnosys Celeris ERG：全视野视网膜电图（f-ERG）、视觉诱发电位（f-VEP）精准评估视网膜功能；ICARE-Tono Lab眼压计：快速、无创测量大小鼠眼压；OPTOPROBE数码裂隙灯+ Keeler间接检眼镜：眼前节高清拍照、眼底异常快速筛查；NIDEK ConfoScan4角膜共聚焦显微镜：角膜各层细胞微观成像；眼科多波长激光治疗仪：精准激光光凝造模；OptoTrack小动物视觉刺激动态跟踪系统：客观评估视觉敏锐度、运动反应（OMR）；视觉水迷宫、明暗箱实验系统：行为学评价视觉认知、视力障碍。
眼科药效平台服务优势
配备全套国际知名小动物眼科专用设备，实现眼部结构、功能、行为学全维度精准验证，满足IND申报数据要求。
依托RDDC整合海量眼科罕见病资源与AI分析工具，快速解析致病基因与突变信息，缩短眼科基因治疗研发周期。
眼科及基因治疗领域专业团队，提供载体设计、模型构建、药效评价等全流程技术支持，保障研究合规高效。
整合设备、数据、专家资源，可承接多类眼科疾病药效评价，实现从基础研究到临床前转化的一站式服务。
